國家藥監(jiān)局發(fā)布的新政，正在打開一扇讓全球創(chuàng)新藥物更快進(jìn)入中國的大門，從罕見病到慢性病，數(shù)千種境外已上市藥品的準(zhǔn)入時間表將被改寫。

　　1月7日，國家藥監(jiān)局網(wǎng)站發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關(guān)事項的公告》。其中明確，鼓勵臨床急需境外已上市的原研藥及仿制藥在境內(nèi)申報，對于符合要求的可納入優(yōu)先審評審批范圍。

　　另外，對于臨床急需境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品，鼓勵申請人采取前置檢驗方式申請注冊檢驗。只進(jìn)行樣品檢驗的，注冊檢驗時限由60日縮短至40日；同時進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核和樣品檢驗的，注冊檢驗時限由90日縮短至70日。

　　“對于臨床急需境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品，注冊檢驗所需樣品量為商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)1批次。”國家藥監(jiān)局在發(fā)布的公告中明確表示。

　　這一新政將過去需多批次、大樣本量的檢驗要求大幅簡化。曾經(jīng)因檢驗要求過高而難以進(jìn)入中國市場的罕見病藥品，現(xiàn)在找到了可行的路徑。

　　上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者表示，該新政的出臺對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)影響深遠(yuǎn)。臨床急需的藥品（特別是治療罕見病的藥品）將更快進(jìn)入中國市場，不僅能解決患者無藥可用的困境，加速藥品可及性，還能降低用藥成本。通過引入境外仿制藥申報機(jī)制，有望在原研藥之外提供更具經(jīng)濟(jì)性的治療選擇，進(jìn)一步減輕患者負(fù)擔(dān)。

　　“對制藥企業(yè)而言，新政明確了研發(fā)與申報的目錄導(dǎo)向，鼓勵企業(yè)在中國開展全球同步研發(fā)與申報。這將推動跨國企業(yè)更早將中國納入全球研發(fā)計劃，助力優(yōu)化資源配置。通過接受境外臨床數(shù)據(jù)、優(yōu)化核查流程等方式，可以幫助企業(yè)節(jié)省在中國重復(fù)開展臨床試驗的時間與資金成本。同時，新政引入良性競爭機(jī)制，鼓勵境外已上市仿制藥申報，在特定治療領(lǐng)域可能重塑市場競爭格局，倒逼企業(yè)加快創(chuàng)新步伐?！苯鸫毫种赋?。

　　政策突破

　　國家藥監(jiān)局發(fā)布的公告明確指出，進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批工作機(jī)制，明確提出“堅持以臨床價值為導(dǎo)向”的基本原則。

　　金春林指出，梳理此次的新政可以發(fā)現(xiàn)最為關(guān)鍵的條款包括：其一，明確將解決未被滿足的臨床需求作為最高準(zhǔn)則，因而必須契合患者的臨床急需特點。

　　其二，構(gòu)建了溝通交流渠道，申請人可就數(shù)據(jù)利用、優(yōu)先審評等事宜，在提交正式申請之前與藥審中心進(jìn)行溝通并達(dá)成共識，這是新政落地的核心操作環(huán)節(jié)，通過該渠道達(dá)成一致能為后續(xù)流程加快速度創(chuàng)造條件。

　　其三，新政準(zhǔn)許接受境外數(shù)據(jù)并實施附條件批準(zhǔn)。申請人可提交完整的境外研究數(shù)據(jù)，經(jīng)評估后可豁免國內(nèi)臨床試驗或附條件批準(zhǔn)上市，此舉能夠大幅縮短上市周期、節(jié)約成本、提升效率。

　　其四，針對罕見病藥品設(shè)立特殊檢驗制度。一方面，鼓勵對罕見病藥品開展前置檢驗，將檢驗時限縮短20天。另一方面，允許協(xié)商確定最低樣品量為兩倍而非三倍，既體現(xiàn)了精準(zhǔn)性與靈活性，也切中了罕見病研發(fā)中樣品稀缺、時間緊迫的關(guān)鍵問題，是一項較大的突破。

　　其五，優(yōu)化境外審核與風(fēng)險管控機(jī)制。基于風(fēng)險可統(tǒng)籌開展注冊核查、上市檢查等工作，并采用遠(yuǎn)程檢查方式。這種務(wù)實高效的監(jiān)管創(chuàng)新舉措，既減輕了企業(yè)接受檢查的負(fù)擔(dān)，也對企業(yè)自身的質(zhì)量管控和透明度提出了更高的標(biāo)準(zhǔn)。

　　其六，暢通臨時進(jìn)口渠道。為處于申報過程中但臨床急需的藥品提供了合法的先行用藥途徑，體現(xiàn)了政策的周全性，尤其對罕見病藥品的臨時進(jìn)口具有重要意義。

　　其實，藥品審評審批改革并非孤立行動，而是一系列協(xié)同政策的重要組成部分。

　　2025年6月30日，國家醫(yī)保局和國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合印發(fā)《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，為創(chuàng)新藥發(fā)展帶來政策“及時雨”，16條措施為創(chuàng)新藥發(fā)展注入強(qiáng)勁活力；集中采購政策也正在經(jīng)歷深刻變革。國家醫(yī)保局在2025年7月明確表示，集中采購將遵循“穩(wěn)臨床、保質(zhì)量、防圍標(biāo)、反內(nèi)卷”四大原則；支付端改革更是同步推進(jìn)，2025年的國家醫(yī)保談判，在延續(xù)醫(yī)保目錄常規(guī)調(diào)整機(jī)制的基礎(chǔ)上，首次引入商保創(chuàng)新藥目錄的新機(jī)制。該目錄主要納入超出“?；尽倍ㄎ?、暫時無法納入基本目錄，但創(chuàng)新程度高、臨床價值大、患者獲益顯著的創(chuàng)新藥，推薦商業(yè)健康保險、醫(yī)療互助等多層次醫(yī)療保障體系參考使用。

　　“在藥品審評審批體系方面，新政通過調(diào)整定價機(jī)制帶來多重利好：建立前置溝通交流機(jī)制、30日內(nèi)完成臨床試驗審批、顯著縮短流程等一系列提速措施，有效提升了審批效率與監(jiān)管科學(xué)性，并強(qiáng)調(diào)風(fēng)險導(dǎo)向原則。此外，將注冊核查與上市后核查相結(jié)合，靈活采用遠(yuǎn)程檢查方式，標(biāo)志著監(jiān)管能力與效率的現(xiàn)代化升級?！苯鸫毫终f。

　　打破落地挑戰(zhàn)

　　根據(jù)Drug Patent Watch的數(shù)據(jù)，2025年至2030年間，全球制藥行業(yè)將面臨總計約2360億美元的“專利懸崖”，近70款重磅藥物將陸續(xù)失去專利保護(hù)。

　　這一現(xiàn)實也使得跨國藥企在華策略面臨調(diào)整，過去跨國藥企常面臨“上市滯后”困境，全球新藥在中國上市比歐美市場晚3~5年。而新政鼓勵全球同步研發(fā)和申報，提供了解決這一痛點的制度路徑。

　　更重要的是，政策環(huán)境正從“唯低價”向綜合評估轉(zhuǎn)變。這種轉(zhuǎn)變?yōu)榭鐕幤笸ㄟ^展示產(chǎn)品臨床價值獲得合理回報創(chuàng)造了條件。例如，罕見病藥物市場或成新藍(lán)海，新政通過簡化檢驗要求、開通臨時進(jìn)口通道等舉措，顯著降低了罕見病藥物進(jìn)入中國市場的門檻。

　　對于中國約2000萬罕見病患者而言，這意味著更多“境外有藥，境內(nèi)無藥”的局面將被打破。

　　不過，此前也有業(yè)內(nèi)人士對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者指出，盡管新政方向明確，但落地過程中仍面臨多重挑戰(zhàn)。配套措施亟需完善，特別是醫(yī)保銜接問題。新政策加速藥品上市，但若無法及時納入醫(yī)保，患者的實際可及性將大打折扣。

　　同樣以罕見病藥物為例，對布局這一領(lǐng)域的藥企而言，商業(yè)可持續(xù)性是另一難題。眾所周知，藥物患者群體小、研發(fā)成本高，如何在保障患者可及性的同時維持企業(yè)合理利潤，需要精細(xì)化制度設(shè)計。

　　據(jù)記者觀察，由于罕見病用藥價格高昂，許多患者面臨沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，導(dǎo)致無法持續(xù)完成療程，用藥斷斷續(xù)續(xù)，從而無法獲得應(yīng)有的治療效果。例如，一款用于治療兒童I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）的藥物，若患者停藥，腫瘤可能會復(fù)發(fā)并重新生長，斷斷續(xù)續(xù)用藥對患者極為不利，治療效果將大幅降低。若能堅持用藥，腫瘤則能夠得到控制，甚至縮小。藥物可及性已然成為患者需要面對的難題。

　　此外，從此次新政披露的內(nèi)容來看，相關(guān)機(jī)構(gòu)的監(jiān)管能力也將面臨考驗。此次新政大幅壓縮審評時限，臨床試驗申請30日內(nèi)決定是否同意，樣品檢驗時限從60日縮短至40日。這對監(jiān)管機(jī)構(gòu)的人力資源配置和專業(yè)能力提出了更高要求。

　　金春林強(qiáng)調(diào)，此次新政的出臺對產(chǎn)業(yè)而言意義重大，不過，在推動新政高效落地的過程中還需進(jìn)一步補(bǔ)充落地銜接的相關(guān)考量，包括明確臨床急需的標(biāo)準(zhǔn)、定義、適用疾病領(lǐng)域及動態(tài)調(diào)整機(jī)制，亟需更透明的官方指引或清單，以穩(wěn)定企業(yè)預(yù)期。另外，一類交流溝通會議的具體申請標(biāo)準(zhǔn)、會議效率及共識的法律效力等，需在實踐中逐步磨合并形成最佳實踐指南。

　　“監(jiān)管部門需進(jìn)一步厘清新的優(yōu)先審批政策與原有優(yōu)先審評機(jī)制之間的關(guān)系，關(guān)于企業(yè)風(fēng)險管理，后續(xù)試點工作中地方試點與全國政策的協(xié)同方式也有待進(jìn)一步明確，例如當(dāng)前北京已有相關(guān)試點，地方試驗如何與全國政策有效協(xié)同，需加以清晰界定?！苯鸫毫盅a(bǔ)充道。

　　據(jù)行業(yè)機(jī)構(gòu)預(yù)測，全球藥品市場2026年預(yù)計將繼續(xù)由創(chuàng)新驅(qū)動，前十產(chǎn)品總銷售額預(yù)計達(dá)到1980億美元，比2025年增長18%。如此趨勢之下，中國監(jiān)管機(jī)構(gòu)需要在這種快速發(fā)展中保持審評質(zhì)量和效率的平衡。

　　創(chuàng)新藥迎新機(jī)遇

　　中國醫(yī)藥市場眼下正在形成“引進(jìn)與創(chuàng)新并重”的新格局。一方面通過政策優(yōu)化加速境外創(chuàng)新藥引入；另一方面通過多維度政策支持本土創(chuàng)新藥研發(fā)。

　　Wind數(shù)據(jù)顯示，從2025年1月1日至12月30日，A股醫(yī)藥生物板塊（按申萬行業(yè)分類）整體漲幅25.64%，而業(yè)績呈現(xiàn)“營收微降、利潤回穩(wěn)”的態(tài)勢，2025年前三季度板塊合計實現(xiàn)營收18544.52億元，同比下降1.42%，歸母凈利潤1407.32億元，同比下降1.65%，盡管增速下降但降幅已明顯收窄。

　　更值得關(guān)注的是創(chuàng)新藥領(lǐng)域的活躍度。另據(jù)醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫顯示，截至2025年12月31日，中國創(chuàng)新藥商務(wù)拓展（BD）出海授權(quán)全年交易總金額達(dá)到1356.55億美元，首付款70億美元，交易總數(shù)量達(dá)到157筆，遠(yuǎn)超2024年全年519億美元和94筆，各個維度的數(shù)據(jù)統(tǒng)計均達(dá)到了歷史新高。

　　國家藥品監(jiān)督管理局?jǐn)?shù)據(jù)顯示，2025年全年批準(zhǔn)藥品上市注冊申請4087件，其中創(chuàng)新藥76個，創(chuàng)歷史新高。境內(nèi)外上市時間差進(jìn)一步縮短，59件境外新藥獲臨時進(jìn)口批準(zhǔn)。兒童用藥優(yōu)先審評審批機(jī)制持續(xù)推進(jìn)，全年批準(zhǔn)兒童藥138個。罕見病藥品臨時進(jìn)口通道持續(xù)暢通，全年批準(zhǔn)罕見病藥品48個，有效填補(bǔ)特殊群體用藥空白。

　　隨著政策落地，中國在全球醫(yī)藥創(chuàng)新版圖中的地位將進(jìn)一步提升。更多跨國藥企可能會將中國納入全球同步研發(fā)體系，中國患者有望更早獲得全球創(chuàng)新療法。

　　中泰證券分析指出，2025年醫(yī)藥板塊迎來強(qiáng)勢反彈，行情由AI+和創(chuàng)新藥推動，反映出中國創(chuàng)新能力的質(zhì)的飛躍及出海邏輯兌現(xiàn)?；瘜W(xué)制藥等細(xì)分行業(yè)經(jīng)歷政策改革后呈現(xiàn)復(fù)蘇。創(chuàng)新藥出海從“敘事”進(jìn)入兌現(xiàn)階段，交易金額創(chuàng)新高，國內(nèi)政策全鏈條支持創(chuàng)新藥，首次增設(shè)商保目錄打開支付空間。CRO/CDMO行業(yè)內(nèi)外需共振，全球投融資恢復(fù)帶動訂單增長，供給端逐步出清，板塊有望迎來“戴維斯雙擊”。2026年醫(yī)藥板塊投資思路將延續(xù)創(chuàng)新成長+困境反轉(zhuǎn)邏輯。

　　“這份新政是中國藥品監(jiān)管與國際接軌，以患者為中心深化改革的標(biāo)志性的舉措，它通過流程的再造，實現(xiàn)了壓縮和科學(xué)的監(jiān)管，系統(tǒng)性解決了臨床急需境外藥品上市慢的一些難題，對于產(chǎn)業(yè)來講是加速引進(jìn)重磅產(chǎn)品的黃金窗口期。面對企業(yè)的全球研發(fā)策略、注冊策略和與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的溝通能力提出了新要求?！苯鸫毫謴?qiáng)調(diào)。

　　隨著中國藥品審評審批持續(xù)提速，全球暢銷藥在中國市場的表現(xiàn)將更加亮眼。這些藥物不僅將惠及中國患者，還可能在中國完善的產(chǎn)業(yè)鏈支撐下，以更合理的價格走向全球市場。

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