新華社洛杉磯12月8日電（記者譚晶晶）美國食品和藥物管理局8日批準(zhǔn)兩種治療鐮狀細(xì)胞病的基因療法，這是美國首次批準(zhǔn)適用于12歲及以上鐮狀細(xì)胞病患者、基于細(xì)胞的基因療法。
美藥管局在一份聲明中說，這兩種基因療法具有“里程碑意義”。兩種療法名為Casgevy和Lyfgenia，其中Casgevy是美藥管局批準(zhǔn)的首款運用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的療法，標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新進(jìn)步。
鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳性血液病，主要是由血紅蛋白（紅細(xì)胞中的攜氧蛋白）的基因突變造成，其特征是紅細(xì)胞呈鐮刀形，這種異常的紅細(xì)胞會阻礙血管中的血流繼而導(dǎo)致身體組織的供氧受限，引發(fā)嚴(yán)重疼痛和器官損傷。在美國約10萬人受鐮狀細(xì)胞病影響。
據(jù)美國藥管局介紹，這兩種治療藥物都是由患者自身的造血干細(xì)胞制成，經(jīng)過基因改造后，以造血干細(xì)胞移植方法，通過單次注射輸回到患者體內(nèi)。
據(jù)介紹，Casgevy最常見的副作用包括血小板和白細(xì)胞水平低、口腔潰瘍、惡心、肌肉骨骼疼痛、腹痛和嘔吐等；Lyfgenia最常見的副作用包括血小板、白細(xì)胞和紅細(xì)胞水平低、口腔炎癥和發(fā)燒等。
美藥管局表示，將對接受這兩種基因療法的患者進(jìn)行長期跟蹤研究，以評估藥物的安全性和有效性。
美藥管局生物制品評估與研究中心主任彼得·馬克斯表示，這兩種基因療法獲批標(biāo)志著醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的重要進(jìn)展，即利用創(chuàng)新的基于細(xì)胞的基因療法來治療潛在的破壞性疾病，改善公眾健康。
美藥管局生物制品評估與研究中心治療產(chǎn)品辦公室主任妮科爾·凡爾登表示，基因療法有望提供更有針對性、更有效的治療，尤其是對于目前治療選擇有限的罕見疾病患者。